隨著我國呼吸道傳染病進入高發(fā)季節(jié)，兒童因免疫力較低成為易感人群，一些家長存在用成人藥減量給孩子吃的誤區(qū)，兒童用藥仍然存在“劑量靠猜、用藥靠掰”的現象。

記者走訪多地醫(yī)院兒科門診及藥房發(fā)現，不規(guī)范用藥導致患兒出現不良反應，甚至延誤治療、加重病情的案例時有發(fā)生。受訪人士表示，這些看似“方便”的用藥操作背后，折射出的是兒童用藥種類與臨床需求之間的差距。受到專用藥品種稀缺、生產與配備不足、臨床試驗周期長等各種因素的限制，兒童用藥的可及性較低。建議從政策層面進一步引導，并加大兒童專用藥的研發(fā)與保障，加強兒童用藥知識科普。

“拆分成人藥”暗藏風險

近期，各類抗流感藥物、感冒退熱類藥物及呼吸道檢測服務需求快速上升。流感季，兒童因免疫系統(tǒng)發(fā)育未成熟成為最前沿“受害者”。記者了解到，北方某地一家兒童醫(yī)院單日就診人數達1.3萬人次的高峰。

實踐中，有醫(yī)生發(fā)現，靠成人用藥劑量折算給孩子去用的情況較多。天津市天津醫(yī)院藥學部主任馮鑫說，曾遇到家長憑借經驗自行給孩子用藥，甚至使用成人藥導致不良反應的病例。比如，在流感高發(fā)季，不少家長一見孩子發(fā)燒，就急忙用上奧司他韋，但盲目使用抗流感藥物，不僅無效，還可能掩蓋真實病情，延誤診治。

深圳市婦幼保健院曾收治了一名10個月大女嬰，這名女嬰因家長為其服用了超出推薦標準5倍多的對乙酰氨基酚滴劑，從普通發(fā)燒迅速發(fā)展為急性肝衰竭，并伴隨凝血障礙及神經癥狀。經過8天的緊急救治，其肝功能才得以恢復。

中南大學湘雅醫(yī)院藥學部主任劉韶等專家曾表示，兒童并非成人的“縮小版”，他們對藥物的吸收、分布、代謝和排泄過程與成人有顯著差異。簡單地將成人藥減量使用，不僅無法保證安全性和有效性，有時還可能影響兒童發(fā)育。

“不同年齡階段，藥代動力學有差距，從規(guī)格上來講，3歲以下的幼兒適合滴劑、6-12歲兒童更適合咀嚼片，使用安全性方面，兒童肝酶系統(tǒng)發(fā)育不完善，不良反應發(fā)生率較高。”天津市中醫(yī)藥研究院附屬醫(yī)院藥學部副主任藥師周瑋說。

不規(guī)范用藥的背后，也有兒童用藥可及性不高的現實困境，業(yè)內人士表示，真正按兒童生理特點研發(fā)的專用藥物數量有限，在呼吸系統(tǒng)疾病、神經系統(tǒng)疾病、罕見病等領域尤為突出。

“兒童用藥也是臨床的問題之一，從兒童藥品種上來講，兒童專用藥的批文占藥品總批文數量比較低?！瘪T鑫說，兒童患病病種比起成人并不少，“很多咱們以為成年人才會得的心血管疾病、糖尿病等，其實在兒童身上發(fā)病率也并不低。由于營養(yǎng)攝入過量和運動不足，帶來兒童的新發(fā)疾病是比較多的。”

津藥達仁堂中藥研究院副院長陳立營認為，超說明書用藥在醫(yī)學上并非絕對禁止，但其前提是有充分的科學證據支持、風險可控，并且需做好知情告知。“問題在于，如果長期依賴這一方式，也會導致兒童用藥體系的建設處在長期缺陷中?！?/p>

暴露兒童專用藥短缺困境

據了解，兒童用藥面臨的根本性挑戰(zhàn)在于專用藥品的短缺。兒童人口的數量變化，也給用藥保障帶來新需求與挑戰(zhàn)。

一是專用藥種類與疾病需求存在差距。陳立營說，我國已上市的幾千種化學藥品制劑中，兒童專用劑型不足10%，90%以上的兒童用藥并非專用藥。這意味著超過90%的國內兒童用藥并非為兒童量身定制，多數需依賴成人藥調整劑量使用。受訪專家表示，針對兒童腫瘤、高血壓、糖尿病、癲癇等領域的?？朴盟幱葹橄∪薄?/p>

二是劑型規(guī)格單一帶來服藥不便。多名臨床專家向記者反映，現有兒童藥物的劑型設計未能充分考慮低齡兒童的特點。比如，兒童用藥需更精準的劑量和適宜劑型（如口服溶液、混懸劑、口腔崩解片等），但目前市場以片劑、注射劑等成人常用劑型為主，適合低齡兒童的劑型和小規(guī)格產品稀缺，導致用藥時需“掰藥”“估量”，增加風險。有的劑量規(guī)格偏大，需要掰片或估算劑量；有的劑型不適合兒童吞咽，如普通片劑、膠囊。相比之下，多劑量梯度規(guī)格、顆粒劑、口服溶液等仍顯不足。

受訪人士表示，這背后折射出兒童用藥研發(fā)長期面臨經濟回報低、患者群體有限等困境?！叭绻_發(fā)專用兒童用藥，胎兒期應該用多大劑量，新生兒期應該怎么用等，對醫(yī)藥企業(yè)來說，難以做到這么細分，研發(fā)成本比較高?！瘪T鑫說，兒童藥物研發(fā)需要針對兒童特殊的生理特點進行劑型設計和劑量調整，影響生產的積極性，商業(yè)化回報低，藥企動力不足。

兒童藥臨床試驗周期相對更長、難度更大?！昂芏嗨幰驗檎心疾涣藘和茉囌?，缺乏相應臨床用藥數據的采集。”馮鑫表示。陳立營說，從研發(fā)和生產端看，兒童群體倫理要求更高、受試者招募困難，新生兒、嬰幼兒、學齡兒童、青少年的不同年齡段用藥差異明顯，增加了研發(fā)成本、時間周期以及投資回收不確定性，企業(yè)投入積極性不足，最終影響市場供給。

多措并舉完善研發(fā)體系

近年來，國家通過優(yōu)先審評審批、鼓勵研發(fā)清單、醫(yī)保傾斜等政策推動兒童用藥研發(fā)，獲批上市的兒童用藥數量逐年遞增，但整體用藥短缺問題仍需重視。受訪者表示，可進一步加強政策支持、優(yōu)化研發(fā)環(huán)境、提升生產積極性，以滿足兒童用藥需求。

——明確法律法規(guī)支持?！皬牟糠謬覍嵺`經驗來看，其兒童用藥并非完全依賴市場自發(fā)行為，而是通過立法強制或激勵企業(yè)開展兒童用藥研究?！标惲I說，在一些發(fā)達國家，兒童藥可以享受“優(yōu)先審評、費用減免和公共資金支持”。我國現有政策落地的制度約束和激勵仍可進一步提升，例如強制新藥上市后同步開展兒童用藥研究，獲批后可延長專利或市場獨占期。

——加大政策激勵提高企業(yè)積極性。陳立營等人建議，鼓勵把成熟、安全的用法，通過真實世界研究，逐步轉化為正式的兒童適應癥。有關部門可針對性牽頭制定兒童用藥指導原則，重點對臨床方案、替代方案等有效指導企業(yè)研發(fā)。通過優(yōu)先審評審批、稅收優(yōu)惠、研發(fā)補貼、醫(yī)保支持等方式，提高企業(yè)參與兒童藥研發(fā)的積極性。

——運用新技術提高研發(fā)效率。馮鑫等表示，AI智能可以賦能到藥品研發(fā)中。“以前用計算機代替人工篩選藥物的分子結構，加快了藥品研發(fā)的進度。如今AI時代，兒童藥研發(fā)可以通過構建智能模型，利用歷史臨床試驗數據、既往真實世界研究和循證證據，預測兒童用藥后的療效和安全性。”她說，借助AI技術，可優(yōu)化臨床試驗方案，提升研發(fā)效率和安全性，降低研發(fā)成本，為兒童藥的注冊上市提供更科學的依據。

——加強面向家庭的用藥科普。周瑋等表示，家長在給孩子用藥前必須嚴格核對藥品名稱、劑型和適用年齡，嚴禁將成人藥減量使用；用藥劑量應優(yōu)先遵循醫(yī)囑或說明書，避免按年齡簡單折算。（記者 劉潤芝 楊文 李然）